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28 de febrero, Día Mundial de las Enfermedades Raras

Un estudio publicado en la revista científica Cell Press Nucleus afirma que los fármacos usados en el tratamiento del cáncer pueden mejorar el abordaje de las enfermedades raras, puesto que comparten ciertas vías biológicas sobre las que poder actuar.

En este sentido la Somatulina, de IPSEN Pharma, comparte este abordaje, actuando directamente sobre las células de los tumores neuroendocrinos y controlando una enfermedad rara como es la acromegalia.


Con motivo del Día Mundial de Enfermedades Raras, que se celebra hoy, IPSEN resalta la importancia de la investigación y el abordaje de estas patologías. Existen más de 7.000 enfermedades raras de las cuales y actualmente sólo hay tratamiento para 200. En España se calcula que tres millones de personas tienen una enfermedad rara

Barcelona. 28 de febrero de 2017 ― Los problema en los recursos y la financiación destinados a la investigación sobre enfermedades raras lleva siendo objeto de debate durante años. Se estima que existen más de 7.000 enfermedades raras de las cuales y actualmente solo hay tratamiento para 200. Además, en el caso concreto de España, se calcula que tres millones de personas padecen una enfermedad rara.

Los escasos recursos destinados a la investigación en estas patologías han llevado a los científicos a explorar otras vías de actuación. El Dr. Oscar Fillat, director médico y responsable de asuntos regulatorios de IPSEN Pharma, explica que, “la necesidad no cubierta de medicamentos huérfanos no es ahora un desafío médico, sino también un problema social. Existe una justificación para investigar la reorientación de fármacos oncológicos en el tratamiento de enfermedades raras que viene de la observación de la predisposición al cáncer en pacientes con enfermedades raras, la similitud genética entre los cánceres y las enfermedades raras, y de cómo se comparten vías de señalización biológica entre los dos tipos de trastornos.”

Esta asociación ha sido el tema central de un estudio publicado en la revista científica Cell Press Nucleus, cuyas conclusiones sugieren que las mutaciones de la línea germinal asociadas a enfermedades raras pueden predisponer a los pacientes a desarrollar mutaciones somáticas desencadenantes de tumores. En esta línea, la reorientación de fármacos existentes en otras patologías ayuda a combatir y controlar las enfermedades raras, además de ahorrar recursos sanitarios.

En este sentido, la Somatulina actúa directamente sobre las células de los tumores neuroendocrinos y controlando una enfermedad rara como es la acromegalia, una patología rara caracterizada por un aumento del tamaño de las manos, pies, mandíbulas y de la nariz. Tal y como cuenta el Dr. Fillat, “la somatulina impide la reproducción de las células cancerosas debido a un doble mecanismo, uno directo y otro indirecto. El efecto directo tiene lugar cuando la somatulina se une a los receptores de somatostatina de las células tumorales y provoca un aumento de apoptosis –muerte celular–. El efecto indirecto consiste en la inhibición de la angiogénesis –proceso de formación de vasos sanguíneos nuevos a partir de vasos preexistentes–. En el caso concreto de la acromegalia, al tratarse de un análogo de la somatostatina, la somatulina inhibe la liberación de la hormona de crecimiento (GH) por la hipófisis, y también la liberación de otras hormonas (insulina, glucagón, gastrina y péptido vasoactivo)”.

Sin embargo, las asociaciones entre fármacos oncológicos y enfermedades raras no son totalmente positivas. “Los fármacos anticancerosos son intrínsecamente tóxicos porque están diseñados para matar células tumorales. Un problema realista para la reutilización de los medicamentos oncológicos para tratar enfermedades raras es que los efectos de estos fármacos son diferentes según el tipo de pacientes que siguen el tratamiento, ya sean neonatos, niños mayores y adultos. En este sentido, es necesario realizar pruebas de toxicología animal y estudios adicionales antes de la administración clínica”, concluye el experto.

Ipsen es una empresa con un importante compromiso con las enfermedades raras o poco frecuentes. Además de la Somatulina para el tratamiento de la Acromegalia y los tumores neuroendocrinos, se ha focalizado también en el tratamiento de los trastornos de la talla, aportando soluciones terapéuticas para este trastorno. Entre ellas destaca el único tratamiento para la talla baja por déficit primario de IGF1, enfermedad rara con una incidencia de menos de 1/10 000 y con una prevalencia de 1,2 % a 11 % según los distintos estudios.


Acerca de Ipsen
Ipsen es un grupo internacional de biotecnología especializada cuyo volumen de negocio en 2016 fue de 1.600 millones de euros. Ipsen comercializa más de 20 medicamentos en más de 115 países y cuenta con presencia comercial directa en más de 30 países. El objetivo de Ipsen es liderar el tratamiento de las enfermedades incapacitantes. Sus ámbitos de experiencia comprenden la oncología, la neurociencia y la endocrinología (adulta y pediátrica). El compromiso de Ipsen con la oncología se evidencia en su cartera cada vez mayor de tratamientos con el objetivo de mejorar la vida de los pacientes que sufren cáncer de próstata, de vejiga o neuroendocrino. Ipsen también cuenta con una presencia significativa en el campo de la medicina general. Además, el Grupo practica una política activa de colaboraciones. La I+D de Ipsen se centra en plataformas tecnológicas diferenciadas e innovadoras sobre péptidos y toxinas, ubicadas en el corazón de los centros mundiales de investigación en biotecnología o ciencias de la vida (Les Ulis/Paris-Saclay, en Francia; Slough/Oxford en RU; Cambridge en EEUU). En 2016, la inversión en I+D superó los 200 millones de euros. El Grupo reúne a más de 4.900 colaboradores en todo el mundo. Las acciones de Ipsen cotizan en el segmento A de Euronext París (mnemónico: IPN, código ISIN: FR0010259150) y son elegibles para el SRD («Service de Règlement Différé»). El Grupo pertenece al SBF 120. Ipsen ha lanzado un programa de American Depositary Receipt (ADR) patrocinado de nivel I. Los ADR de Ipsen se negocian en el mercado extrabursátil de Estados Unidos con el símbolo IPSEY. El sitio Web de Ipsen es www.ipsen.com.