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...criterio de coste-efectividad”
Según el vicepresidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, durante el congreso que estos días se ha celebrado en Sevilla.
Reclaman resolver los temas económicos que impiden el acceso equitativo a los tratamientos y crear un presupuesto específico para estos pacientes.
Han subrayado que el criterio médico es insustituible y que la libertad de prescripción es un derecho inalienable para el médico y para el paciente.

Sevilla, Octubre de 2013.- La decisión de aprobar o denegar el tratamiento a un paciente con una enfermedad rara no debe basarse sólo en un criterio de coste-eficacia. En el simposio “Hematólogos ante las enfermedades raras”, celebrado en Sevilla coincidiendo con el Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, los expertos han afirmado que deben utilizarse criterios distintos respecto al resto de patologías más prevalentes y que la adecuada libertad de prescripción es insustituible frente a consideraciones de tipo economicista.

Las enfermedades raras y ultra-raras son patologías crónicas, con una alta tasa de complicaciones y de mortalidad. Muy pocas disponen de tratamientos efectivos, que en la mayoría de casos suponen un elevado coste económico para el sistema sanitario, lo cual dificulta su acceso, especialmente en la actual coyuntura de crisis económica.

Sin embargo, para la mayoría de los pacientes, este tratamiento es la única alternativa. Cuando se da esta circunstancia, “debemos pasar de un criterio de coste-eficacia, que no es válido por sí solo, a un criterio de justicia social. Denegar el tratamiento por razones económicas es un perjuicio inadmisible, porque ponemos vidas en peligro”, afirma el Dr. Antonio Fernández Jurado, vicepresidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia y presidente de la Asociación Andaluza de Hematología y Hemoterapia.

Es el caso de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN), causada por una activación incontrolada del sistema inmune primario (sistema del complemento) que destruye los glóbulos rojos (hemólisis). La principal consecuencia es un riesgo constante de trombosis en cualquier órgano, pudiendo causar desde un fallo hepático hasta un ictus, un infarto o insuficiencia renal. Si no se trata adecuadamente, el 35% de los pacientes muere dentro de los primeros cinco años desde el diagnóstico. Sin embargo, hace unos años la HPN dispone de un fármaco efectivo, eculizumab, que no cura la enfermedad pero que puede controlarla, cambiar su historia natural y evitar la mayoría de sus graves complicaciones.

Según el Dr. Emilio Ojeda, médico adjunto del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda, “este fármaco ha cambiado la historia natural de la HPN, una enfermedad mortal. Ha permitido mejorar sustancialmente la calidad y la esperanza de vida de los pacientes. Pero la crisis y los recortes podrían limitar el impacto positivo de este fármaco, el único autorizado para su tratamiento”. Además, “el coste no lo es todo. Es vital garantizar que no se deniega la terapia a nadie sólo por razones económicas. El consenso general es que el criterio de coste-eficacia no puede aplicarse a las enfermedades raras como único parámetro”.

Además, la morbilidad en estos pacientes es elevada, “con una alta tasa de ingresos, de visitas a los servicios sanitarios, y el coste de las complicaciones derivadas de estas enfermedades raras puede incluso superar el coste del tratamiento que estamos denegando por motivos economicistas”, según el Dr. Jesús Villarubia, del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Ramón y Cajal de Madrid.

El coste por paciente de estos tratamientos es elevado, pero cabe tener en cuenta el bajo número de afectados. La prevalencia de una enfermedad rara, según la UE, es inferior a los 5 casos por 10.000 habitantes, de 1 caso por cada 50.000 habitantes en las enfermedades ultra-raras. Además, el gasto en estos medicamentos representa en España sólo un 2,5% del gasto farmacéutico y un 0,5% del gasto sanitario total.

La libre prescripción: un derecho del médico y del paciente

Los expertos han reclamado que las comisiones de evaluación de los tratamientos sean más equilibradas, para que no domine sólo el criterio económico, y no han dudado en señalar que el criterio médico es insustituible y no debe ignorarse.

Según el Dr. Ojeda, “no puede decidir sólo el administrador, se han establecido un montón de comités que muchas veces ni tan siquiera están integrados por médicos, sólo por administradores y gestores, cuya prioridad es garantizar la contención del gasto”. Y ha añadido que “ningún obstáculo debe impedir al paciente acceder al tratamiento prescrito. La libre prescripción es un derecho del médico pero sobre todo del paciente”.

Durante su intervención, el Dr. Fernández Jurado se ha referido a una reciente sentencia del Tribunal Superior de Justicia de Galicia que obliga al Servicio Gallego de Salud (SERGAS) a tratar a un paciente con HPN, con el medicamento prescrito en su día por su médico, que había sido denegado durante tres años por motivos de coste económico. 

“Situaciones como esta me avergüenzan. Que un paciente tenga que recurrir a la Justicia y que deba ser un juez quien finalmente autorice el tratamiento que necesita. Es un ataque frontal a la libertad de prescripción y a la prevalencia del criterio de los médicos”. Añade que “no podemos afirmar que el paciente es el eje del sistema sanitario y luego denegarle el acceso a un tratamiento por un tema económico, máxime cuando ha sido el Ministerio quien ha fijado el precio del fármaco. Es una contradicción ¿Nadie de la administración se detiene a pensar que, como sucede en este caso, se ha pasado de una persona con una calidad de vida deteriorada y subsidiaria por una baja laboral a un cotizante productivo?”.

Un único presupuesto específico y centros de referencia

Los expertos afirman que la solución es “crear un presupuesto específico, a nivel nacional o bien regional, para estas enfermedades aparte del presupuesto farmacéutico global. No podemos incluirlas en el mismo saco que el resto de patologías y evaluar sus tratamientos por el mismo rasero. Soy partidario de que se supervise y que se analice de forma distinta”, manifiesta el Dr. Fernández Jurado. “Comprendo la necesidad de los recortes, pero no si esto se traduce en que un paciente no puede acceder al tratamiento que necesita, de ahí que apostaría más por reformas muy selectivas antes que por meros recortes”.

Para el Dr. Villarubia “es evidente que debe ser así debido al coste de estos tratamientos. Sería una solución para que a nadie con una enfermedad rara se le denegara el tratamiento. Ya se hizo algo similar para los enfermos de sida y funcionó”.  

La creación de centros de referencia también es una necesidad. Hay poca experiencia sobre las enfermedades raras y poco conocimiento, que además está fragmentado. “Es un hándicap en la asistencia a estos pacientes. Pero los centros de referencia es algo que ya está inventado en otros países, que funciona y que sólo tenemos que copiar”. El ejemplo del Dr. Ojeda es el Reino Unido, que dispone de tres centros de referencia en HPN, uno en Leeds, otro en Londres y otro en Edimburgo. Según el Dr. Villarubia, “es un modelo que deberíamos aplicar. Algunos países nos llevan una clara ventaja en este ámbito”.

Una dificultad añadida en España son los 17 sistemas de salud que existen, con políticas y modelos de actuación distintos. Según el Dr. Fernández Jurado, “no puede haber 17 procesos para el tratamiento en función de las características de cada comunidad autónoma. Es un tema que debería hablarse en el consejo interterritorial, porque el procedimiento actual es un perjuicio para el sistema y para los pacientes, que no pueden ser discriminados en razón de su código postal. Hay que buscar necesariamente el equilibrio entre eficiencia-equidad”.

Acerca de Alexion

Alexion (www.alxn.com ) es una empresa biotecnológica con presencia global que investiga y desarrolla terapias innovadoras para pacientes con enfermedades ultra-raras, que son muy poco frecuentes, debilitantes, discapacitantes y potencialmente mortales.

Alexion se fundó en 1992 y actualmente emplea a más de 1.000 personas en todo el mundo comprometidas con el descubrimiento y el acceso a nuevos medicamentos para enfermedades hematológicas, renales y neurológicas, así como para el cáncer, enfermedades autoinmunes y el rechazo en trasplantes. Alexion se estableció en Europa en 2005 y ha expandido su presencia por todo el continente. Alexion obtuvo en 2008 el premio Galien de Estados Unidos al mejor producto biotecnológico. Posteriormente, obtuvo el premio Galien de Francia en 2009 por tener el medicamento más innovador en la categoría de enfermedades raras.